La proposta statunitense del Most Favoured Nation (MFN) rischia di essere letta con una lente troppo stretta. Concentrarsi solo sul prezzo dei farmaci significa perdere di vista la questione centrale: la capacità dell’Europa di rimanere un luogo competitivo per ricerca, innovazione e investimenti nelle Life Sciences.

Il provvedimento annunciato dagli Stati Uniti, che punta a collegare il prezzo di alcuni medicinali a quello praticato negli altri Paesi sviluppati, rappresenta un cambiamento importante nel contesto internazionale. Per l’Europa, però, il MFN è soprattutto uno stress test: mette in evidenza fragilità già esistenti e accelera lo spostamento degli investimenti verso ecosistemi più attrattivi come Stati Uniti e Asia.

I numeri parlano chiaro. In meno di 25 anni l’Europa ha perso un quarto della propria quota di investimenti globali in ricerca e sviluppo farmaceutico a favore di Stati Uniti e Cina. Negli ultimi dieci anni la quota europea di studi clinici globali si è dimezzata, lasciando circa 60.000 pazienti senza accesso agli studi di nuova generazione. La spesa pubblica netta per i farmaci innovativi si attesta intorno all’1% del PIL, contro oltre il 2,4% degli Stati Uniti. Solo il 15% dei nuovi farmaci viene lanciato in Europa entro un anno dal primo lancio globale, mentre il tempo medio di accesso alle innovazioni ha raggiunto i 578 giorni e meno della metà dei medicinali approvati con procedura centralizzata arriva concretamente ai pazienti. A ciò si aggiunge un mercato frammentato, con 27 sistemi nazionali di prezzo e rimborso che riducono prevedibilità e capacità di attrarre investimenti.

Per questo il tema non è allineare i prezzi europei a quelli statunitensi. Nessuno propone di rinunciare ai principi di sostenibilità dei sistemi sanitari. Il punto è creare un contesto capace di riconoscere il valore dell’innovazione in modo tempestivo e prevedibile: quando un ecosistema perde attrattività, ricerca, studi clinici e produzione tendono infatti a spostarsi dove le condizioni sono più favorevoli.

L’Europa, però, parte da basi solide: università e centri di ricerca di eccellenza, una manifattura farmaceutica competitiva e competenze scientifiche riconosciute a livello internazionale. Anche l’Italia può contribuire a rafforzare questo ecosistema, favorendo un contesto sempre più attrattivo per ricerca e innovazione.

Il dibattito aperto dal MFN può quindi diventare l’occasione per affrontare alcuni nodi strutturali: ridurre i tempi di accesso alle innovazioni, semplificare i percorsi regolatori, rendere più prevedibili i processi decisionali e rafforzare il coordinamento tra gli Stati membri, anche attraverso modelli di rimborso più evoluti e un maggiore utilizzo della real world evidence.

Un esempio concreto è il nuovo Regolamento europeo sull’Health Technology Assessment, che introduce una valutazione clinica condivisa a livello europeo dei nuovi farmaci, lasciando ai singoli Stati le decisioni su prezzo e rimborso. La Germania ha già adeguato le proprie procedure per integrare le Joint Clinical Assessments e, sui primi 17 farmaci entrati nel nuovo percorso, partecipa come Paese valutatore in 8 procedure, circa la metà del totale. Francia e Spagna hanno già assunto un ruolo attivo, mentre anche l’Italia si sta strutturando per integrare il nuovo modello. È la dimostrazione che la capacità di adattarsi rapidamente ai cambiamenti regolatori è oggi un fattore di competitività.

In questo contesto il MFN non è tanto il problema dell’Europa quanto un campanello d’allarme che ci pone di fronte a un bivio: accompagnare questo cambiamento con riforme capaci di rafforzarne competitività e attrattività oppure lasciare che siano altri ecosistemi a guidare la prossima fase dell’innovazione. È una scelta che riguarda non solo l’industria, ma soprattutto la capacità di garantire ai pazienti europei un accesso sempre più rapido alle terapie del futuro e di disegnare un sistema sanitario più sostenibile.     

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La sanità italiana rappresenta una delle principali voci della spesa pubblica e, al tempo stesso, uno dei settori in cui la qualità della gestione incide maggiormente sull’efficacia delle risorse investite. Per questo il dibattito si concentra sempre più sulla capacità di misurare le performance delle amministrazioni sanitarie attraverso indicatori oggettivi, superando una valutazione limitata ai soli aspetti finanziari. È questo il filo conduttore della tavola rotonda che si è svolta a Roma alla presenza dell’on. Ylenja Lucaselli.
Al centro del dibattito vi è un cambio di paradigma nella valutazione del Servizio sanitario nazionale. Per anni il confronto tra le diverse realtà territoriali si è limitato prevalentemente alla spesa o ai risultati dei bilanci. Oggi, invece, cresce l’esigenza di affiancare agli indicatori economici una lettura più ampia, capace di misurare anche l’efficienza organizzativa, la capacità gestionale e gli esiti delle politiche sanitarie.

In questa prospettiva si inserisce il Rating Sanità, accompagnato dalla Dashboard REP, un sistema di benchmarking costruito sulla base dei dati ufficiali pubblicati dalle amministrazioni sanitarie. L’analisi coinvolge l’intero sistema: Regioni, Province autonome, aziende sanitarie territoriali e ospedaliere vengono valutate attraverso cinquanta indicatori suddivisi in cinque macroaree – bilancio, governance, personale, servizi sanitari e appalti – con l’obiettivo non di stilare classifiche, ma di individuare modelli organizzativi efficaci e criticità su cui intervenire.

L’aspetto più interessante riguarda proprio il superamento dell’equazione secondo cui migliori risultati coincidono necessariamente con una maggiore disponibilità di risorse. L’analisi mostra infatti come territori caratterizzati da livelli di spesa differenti possano conseguire performance simili, o addirittura migliori, grazie a una più efficace programmazione, a processi amministrativi più efficienti e a una migliore capacità di governo delle strutture sanitarie. In altre parole, la qualità della governance diventa essa stessa un fattore produttivo.

Da questo punto di vista assumono particolare rilievo indicatori spesso poco considerati nel dibattito pubblico ma determinanti per valutare la salute del sistema. La tempestività dei pagamenti ai fornitori, ad esempio, incide direttamente sulla liquidità delle imprese che operano nella filiera sanitaria e sulla loro capacità di investire. Allo stesso modo, l’equilibrio economico delle aziende sanitarie, gli investimenti destinati al rinnovo delle tecnologie, la gestione del personale e la mobilità sanitaria raccontano molto più di una semplice fotografia contabile: descrivono la capacità di un’amministrazione di programmare il proprio sviluppo e garantire continuità nell’erogazione dei servizi.

L’integrazione tra dati economici e indicatori clinici rappresenta un ulteriore elemento di evoluzione. I tempi di permanenza nei Pronto Soccorso, la rapidità degli interventi chirurgici, gli esiti delle cure per l’infarto miocardico acuto, la gestione delle patologie oncologiche o il corretto equilibrio tra personale medico e infermieristico consentono infatti di verificare se l’efficienza amministrativa si traduca realmente in un miglioramento dell’assistenza. La sostenibilità finanziaria, da sola, non è più sufficiente: deve accompagnarsi all’appropriatezza delle cure e alla qualità degli esiti.

Un capitolo significativo riguarda poi gli effetti della riforma del payback farmaceutico introdotta dalla Legge di Bilancio 2026. L’eliminazione del contributo dell’1,83%, la trasformazione del precedente payback del 5% in una riduzione diretta del prezzo dei farmaci e la revisione dei tetti di spesa modificano gli equilibri finanziari tra Stato, Regioni e industria. Se da un lato il nuovo impianto punta a rendere più trasparente il sistema di finanziamento della spesa farmaceutica, dall’altro apre interrogativi sulla capacità delle amministrazioni regionali di compensare il venir meno di alcune entrate, soprattutto nelle realtà maggiormente esposte all’aumento della spesa territoriale.

Per questo motivo la disponibilità di dati omogenei e confrontabili assume un valore strategico. Misurare con criteri condivisi la qualità dell’organizzazione, la gestione delle risorse e gli esiti delle cure significa offrire ai decisori pubblici strumenti più efficaci per orientare gli investimenti, correggere gli squilibri e diffondere le migliori pratiche. In un sistema sanitario chiamato a rispondere contemporaneamente all’invecchiamento della popolazione, all’innovazione tecnologica e alla crescente pressione sui conti pubblici, la vera sfida non riguarda soltanto quante risorse destinare alla sanità, ma soprattutto come impiegarle in modo più efficiente, trasparente e misurabile.

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La Most Favoured Nation introdotta dagli Stati Uniti rappresenta, per l’industria farmaceutica, molto più di una misura destinata a incidere sul prezzo dei medicinali. Secondo Jens Pii Olesen, General Manager di Novo Nordisk Italia, la nuova politica americana è destinata ad avere effetti che vanno ben oltre il tema dei prezzi, incidendo sulla produzione, sulla ricerca e sviluppo e sull’occupazione nel settore farmaceutico europeo. Intervistato da Urania News al Parlamento europeo di Strasburgo, il manager sottolinea come la sfida coinvolga direttamente anche l’Italia.

«La politica della Most Favoured Nation degli Stati Uniti ha conseguenze molto rilevanti sull’industria farmaceutica europea, sia dal punto di vista della produzione sia della ricerca e sviluppo, ma anche dei posti di lavoro. Tutto questo influenza ogni singolo Paese europeo e naturalmente anche l’Italia».

Per il General Manager di Novo Nordisk Italia, il tema centrale non è solo mitigare gli effetti della nuova politica americana, ma interrogarsi su come rafforzare il settore farmaceutico e, più in generale, la crescita economica attraverso gli investimenti nella salute. «Siamo qui oggi per discutere di come rafforzare l’industria farmaceutica e di come rafforzare le economie dell’Europa e dell’Italia attraverso gli investimenti nell’assistenza sanitaria».

È proprio il modo in cui vengono considerati i medicinali a rappresentare, secondo Olesen, uno degli aspetti più rilevanti del dibattito. «Quello che abbiamo imparato da numerosi studi è che i farmaci non sono un costo nel modo in cui vengono discussi oggi, ma rappresentano un investimento». Olesen aggiunge: «Esistono molti dati che dimostrano come determinati trattamenti e medicinali producano una crescita economica significativa per i Paesi, mentre continuiamo a considerarli semplicemente un peso».

In questa prospettiva, anche l’innovazione farmaceutica assume un valore che va oltre il solo ambito sanitario. «Vorrei sostenere che i farmaci innovativi, compresi quelli che rappresentiamo per Novo Nordisk, hanno un impatto enorme anche sull’economia, oltre a contribuire alla creazione di posti di lavoro e alla costruzione di un’industria farmaceutica forte e innovativa».

Per Olesen, questa visione si riflette anche nelle scelte industriali del gruppo: «Il mercato italiano è molto importante. Come si può immaginare, l’Italia è uno dei più grandi Paesi d’Europa. Abbiamo avviato un piano di investimenti nella produzione da 12 miliardi di dollari e uno degli stabilimenti sarà ad Anagni, vicino Roma. Per noi l’Italia è molto importante».

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Per anni il dibattito sul farmaco si è concentrato soprattutto sulla sostenibilità della spesa pubblica. Oggi la Most Favored Nation (Mfn) introdotta dagli Stati Uniti sposta il confronto su un altro terreno: investimenti, ricerca clinica e competitività industriale. Da questa premessa prende le mosse il volume Il sistema delle life science nel nuovo scenario globale, presentato alla Sala Igea dell’Istituto dell’Enciclopedia Italiana Treccani nel corso dell’incontro promosso da Healthcare Policy e Formiche, con il contributo non condizionante di Angelini Pharma e Bristol Myers Squibb. Il pamphlet propone un cambio di paradigma, invitando a considerare il farmaco non più soltanto come una voce di spesa, ma come un’infrastruttura strategica per la competitività industriale, la sicurezza economica e la capacità di innovazione del Paese.

L’analisi contenuta nel volume evidenzia come la nuova politica americana possa produrre effetti ben oltre il mercato statunitense. Secondo il pamphlet, la possibile riallocazione di investimenti dal continente europeo è stimata nell’ordine dei 400 miliardi di euro nei prossimi anni, mentre le prime analisi segnalano un rallentamento dei lanci di nuovi farmaci nei principali mercati europei. Il rischio, quindi, non riguarda soltanto i prezzi, ma la capacità dell’Europa di restare attrattiva per gli investimenti e di mantenere un ruolo centrale nella nuova geografia dell’innovazione.

Una lettura condivisa anche dai rappresentanti dell’industria presenti al confronto. Roberto Scrivo, Chief External Affairs, Communications & Sustainability Officer di Angelini Pharma, ha ricordato come il divario negli investimenti in ricerca tra Unione europea e Stati Uniti sia passato «da 2 a 25 miliardi di euro in vent’anni», sottolineando inoltre che i pazienti europei attendono mediamente 597 giorni per accedere alle terapie innovative, 441 in Italia. Regina Vasiliou, Vice President e General Manager di Bristol Myers Squibb Italia, ha invece evidenziato la necessità di rafforzare gli investimenti nell’innovazione farmaceutica, superare progressivamente il meccanismo del payback e ridurre frammentazioni e ostacoli burocratici per rendere il sistema italiano più competitivo.

La risposta delle istituzioni guarda nella stessa direzione. «Il Testo unico farmaceutico è un’opportunità che questo Governo non vuole farsi sfuggire», ha affermato Nicola Bonaccini, capo della segreteria tecnica del ministro della Salute, spiegando che il riordino dovrà creare le condizioni per sostenere innovazione e investimenti in un comparto strategico. «Oggi dobbiamo parlare di geopolitica del farmaco», ha aggiunto, perché la sfida riguarda la capacità dei Paesi di trattenere ricerca, produzioni avanzate e tecnologie, garantendo al tempo stesso un accesso sempre più rapido ed equo alle cure.

Sul piano operativo il Ministero della Salute ha già avviato le prime iniziative. Francesco Saverio Mennini, capo del Dipartimento della programmazione, dei dispositivi medici, del farmaco e delle politiche in favore del Servizio sanitario nazionale, ha ricordato la costituzione di un gruppo di lavoro dedicato alla Mfn e l’avvio del confronto con industria e altri ministeri. Tra le priorità figurano la riduzione progressiva del payback, compatibilmente con i vincoli di finanza pubblica, l’accelerazione dell’accesso ai farmaci innovativi e la semplificazione delle procedure, anche attraverso strumenti come intelligenza artificiale e Health Technology Assessment.

La sfida aperta dalla Mfn segna un cambio di paradigma destinato ad andare ben oltre il settore farmaceutico. La capacità di attrarre ricerca, investimenti e produzione diventa infatti un indicatore della competitività e dell’autonomia strategica di un Paese. In questo scenario, il farmaco non è più soltanto una voce di spesa sanitaria, ma un’infrastruttura strategica sulla quale si misurano competitività industriale, capacità di innovazione e crescita economica.

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Tra i temi affrontati nel corso del confronto, Nicola Bonaccini, capo della segreteria tecnica del ministro della Salute, ha richiamato il ruolo del futuro Testo unico del farmaco come strumento per accompagnare il riordino del settore. «Il Testo unico farmaceutico è un’opportunità che questo Governo non vuole farsi sfuggire», ha affermato, spiegando che l’obiettivo non è soltanto aggiornare il quadro normativo, ma creare «le condizioni perché il sistema italiano possa guardare al futuro con più ambizione». Una prospettiva che, secondo Bonaccini, impone di ragionare sempre più in termini di «geopolitica del farmaco», perché la competizione internazionale riguarda ormai la capacità dei Paesi di attrarre ricerca, investimenti e produzioni strategiche, garantendo al tempo stesso un accesso più rapido ed equo alle cure.

Una lettura condivisa anche dall’industria. Roberto Scrivo, Chief External Affairs, Communications & Sustainability Officer di Angelini Pharma, ha ricordato come il divario negli investimenti in ricerca tra Unione europea e Stati Uniti sia passato «da 2 a 25 miliardi di euro in vent’anni», mentre i pazienti europei attendono mediamente 597 giorni per accedere alle terapie innovative, 441 in Italia. Secondo Scrivo, questi dati rendono evidente la necessità di una strategia industriale condivisa, accompagnata da una semplificazione regolatoria e da modelli di valutazione capaci di riconoscere il valore dell’innovazione.

A inquadrare il tema sul piano economico è stato Carlo Altomonte, professore di Economics all’Università Bocconi. «La questione posta dalla Mfn va oltre il dibattito sui prezzi dei farmaci», ha osservato. «Richiama una domanda più generale sul ruolo che Europa e Italia intendono giocare nella nuova fase della globalizzazione». In un’economia sempre più fondata sulla conoscenza, ha aggiunto, «la competitività non si costruisce comprimendo i margini dell’innovazione, ma creando condizioni favorevoli all’investimento».

Le ricadute sul sistema della ricerca sono state infine evidenziate da Francesco Cognetti, presidente della Federazione degli oncologi, cardiologi ed ematologi (Foce), che ha ricordato come l’Italia conti circa 1.100 studi clinici attivi, circa 450 in meno rispetto alla Spagna. «La Most Favored Nation non pone solo un tema di prezzi. In gioco c’è la capacità dell’Italia di restare attrattiva nella ricerca clinica, accelerare i trial e garantire ai pazienti un accesso precoce all’innovazione. Salvaguardare questo ecosistema significa difendere insieme competitività del Paese e qualità delle cure».

Il volume presentato nel corso dell’iniziativa evidenzia come la possibile riallocazione di investimenti dal continente europeo sia stimata nell’ordine dei 400 miliardi di euro nei prossimi anni e richiama la necessità di rafforzare il collegamento tra politica sanitaria, politica industriale e innovazione. In questo scenario, la capacità di attrarre ricerca, investimenti e produzione diventa uno dei principali fattori su cui si misurerà la competitività dell’Italia e dell’Europa nel nuovo equilibrio globale delle life science.

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Per Marco Impagliazzo, Presidente della Comunità di Sant’Egidio, il progetto rappresenta un’esperienza concreta di inclusione sanitaria: “Il progetto San Bartolomeo è un progetto di democrazia sanitaria per far arrivare cura e assistenza a tutti”. Un’esperienza resa possibile anche dal lavoro di mediazione tra pazienti e strutture sanitarie: “Il ruolo della mediazione culturale è fondamentale innanzitutto perché mette insieme la persona che ha bisogno con l’istituzione”.

Sul tema dell’equità si è concentrato Guido Borsani, Presidente di Fondazione Deloitte, che individua nella riduzione delle disuguaglianze una delle principali sfide del sistema: “Le sfide che affrontiamo come Fondazione Deloitte si possono riassumere intorno a una parola che è quella di equità”. E aggiunge: “L’equità nell’accesso alle cure rappresenta una sfida ancora più importante”, sottolineando come il progetto si inserisca in un contesto più ampio di collaborazione tra attori diversi del sistema Paese.

Per Giovanni Arcuri, Direttore Generale dell’Ospedale Isola Tiberina – Gemelli Isola, l’esperienza San Bartolomeo rappresenta una risposta concreta a bisogni sanitari non intercettati: “Il progetto San Bartolomeo è una risposta a tutti coloro che per diversi motivi non hanno accesso alle cure sanitarie”. Al centro resta la logica della presa in carico: “La vera vittoria è la presa in carico dei pazienti più fragili, che include anche cittadini italiani in condizioni di marginalità o difficoltà di accesso”.

Sulla stessa linea si è espresso Sergio Alfieri, Direzione Area Clinico-Scientifica dell’Ospedale Isola Tiberina – Gemelli Isola, che richiama la missione inclusiva del progetto: “Il progetto San Bartolomeo è una risposta a tutti coloro che per diversi motivi non hanno accesso alle cure sanitarie” e ha ribadito che “la vera vittoria è la presa in carico dei pazienti più fragili. Un approccio che punta a superare le barriere all’accesso e a intercettare anche chi tende a restare fuori dal sistema sanitario”.

Per Giusi Lecce, medico referente del progetto per la Comunità di Sant’Egidio, i tre anni di attività hanno rappresentato una sfida organizzativa e sociale importante: “Sono stati tre anni sicuramente molto sfidanti e quindi abbiamo accolto tutti quanti la sfida”. Centrale, nel lavoro quotidiano, il ruolo della mediazione culturale: “La mediazione culturale è trasmettere il messaggio e aiutare a fare da ponte tra il medico e il paziente, elemento chiave per costruire fiducia e continuità di cura”.

Il valore del modello emerge anche dalle parole di Davide Lipodio, Health Care Leader Deloitte, che sposta l’attenzione dal dato numerico alla struttura del progetto: “Mille pazienti sono un obiettivo straordinario. Devo dire che ancor di più del valore numerico è importante sottolineare il modello con cui questi mille pazienti sono assistiti e seguiti dall’ospedale”. Un modello basato sulla continuità: “Dare a queste persone una risposta completa e complessiva lungo tutto il percorso”.

Per Silvana Perfetti, Chair Deloitte Central Mediterranean, l’analisi dell’impatto richiede una lettura multidimensionale che tenga insieme aspetti clinici, psicologici e sociali: “Per poter valutare un impatto del sistema sanitario che sia accogliente e che dia voce soprattutto a una prospettiva di genere è necessario analizzare queste le tre dimensioni nel loro insieme: quella clinica, quella psicologica e quella sociale”.

Andrea Poggi, Head of Public Policy & Stakeholder Relations Centre, Deloitte Central Mediterranean, ha evidenziato infine il valore del lavoro quotidiano sul campo e la collaborazione tra professionisti sanitari e partner esterni, elemento essenziale per garantire continuità assistenziale e risposte concrete ai bisogni dei pazienti più fragili.

Riprese e montaggio di Rachele Maria Curti

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Se la ricerca sulle malattie rare continuerà a correre ai ritmi degli ultimi anni, il problema dei prossimi dieci anni potrebbe non essere scoprire nuove cure, ma riuscire a portarle ai pazienti. La questione riguarda costi, diagnosi, dati e organizzazione dei sistemi sanitari: la capacità di trasformare l’innovazione scientifica in un modello sostenibile. Un tema che dal primo Summit Nazionale delle Malattie Rare emerge con forza anche dal punto di vista dell’industria.

Intervistato da URANIA News a margine dell’evento, Fabrizio Greco, Presidente Associazione nazionale per lo sviluppo delle biotecnologie – Federchimica Assobiotec, individua nelle biotecnologie la principale risposta alle esigenze dei pazienti. «La soluzione per i pazienti affetti da patologie rare arriverà dalle biotecnologie. Dalla diagnostica alle terapie avanzate, ai farmaci biologici, la strada è quella». Una prospettiva che riflette l’evoluzione stessa della medicina, sempre più orientata verso approcci personalizzati e basati sulla comprensione del patrimonio genetico individuale.

Le tecnologie omiche e le applicazioni che derivano dalla genetica promettono di migliorare la precisione diagnostica e di aprire la strada a terapie sempre più mirate. Ma l’avanzamento scientifico porta con sé anche un interrogativo economico. «Oggi i costi sono molto alti e quindi dobbiamo guardare anche a come distribuirli nel tempo», osserva Greco. Il riferimento è a terapie che possono essere somministrate una sola volta ma generare benefici lungo l’intero arco della vita del paziente. Per questo occorre aprire una riflessione su modalità diverse di contabilizzazione della spesa pubblica, in grado di rendere più sostenibile l’accesso alle innovazioni.

Il secondo nodo riguarda la diagnosi precoce, che incide direttamente sull’efficacia delle cure e sull’utilizzo delle risorse sanitarie. Oggi, ricorda Greco, possono trascorrere oltre quattro anni prima che una persona riceva una diagnosi certa di malattia rara. «Dobbiamo sfruttare lo screening neonatale esteso che però va reso strutturale». Da qui la proposta di creare un gruppo permanente presso il Ministero della Salute che aggiorni costantemente il panel delle patologie individuabili alla nascita, seguendo l’evoluzione delle conoscenze scientifiche e delle tecnologie disponibili.

Il terzo fronte riguarda i dati. L’ingresso dell’intelligenza artificiale nella ricerca biomedica e nella pratica clinica apre opportunità significative, ma richiede infrastrutture informative oggi ancora frammentate. «Dobbiamo eliminare silos amministrativi e rendere interoperabili dati che arrivano dalla ricerca, dalla clinica e dalle biobanche». La possibilità di mettere in relazione queste informazioni potrebbe generare benefici non soltanto sul piano scientifico, ma anche in termini di efficienza e sostenibilità delle nuove cure, accelerando i processi di ricerca e migliorando la capacità di individuare percorsi terapeutici sempre più personalizzati.

Ma la sostenibilità dell’innovazione non si esaurisce nei modelli di finanziamento, nei dati o nelle infrastrutture sanitarie. La vera misura del progresso resta la sua capacità di incidere concretamente sulla vita delle persone. È una prospettiva che accomuna una parte crescente dell’industria del settore, chiamata a confrontarsi non soltanto con la ricerca e lo sviluppo, ma anche con l’accessibilità delle cure e i bisogni quotidiani dei pazienti.

Come sottolinea ad esempio anche Jens Pii Olesen, General Manager di Novo Nordisk Italia, «le malattie rare non sono “casi”. Sono vite, routine, paure quotidiane, supportate dalla forza e dalla speranza con cui pazienti e caregiver cercano comunque di andare avanti. L’innovazione in sanità passa certamente dai dati e dai risultati clinici, ma si riconosce davvero in ciò che cambia concretamente nella vita delle persone». Un approccio che, secondo Olesen, richiede una collaborazione sempre più stretta tra imprese, medici, ricercatori, associazioni dei pazienti e istituzioni, con l’obiettivo di rendere l’accesso alle cure più vicino ai bisogni reali delle persone.

Più che una sfida esclusivamente sanitaria, quella delle malattie rare appare sempre più come una questione di politica industriale, capacità di investimento e organizzazione dei sistemi. Perché il valore dell’innovazione si misura nella capacità di renderla sostenibile e accessibile per chi ne ha bisogno.

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Il bersaglio della petizione è doppio: l’articolo 4, comma 7, della legge 412 del 1991 e l’articolo 53 del decreto legislativo 165 del 2001. Due norme che, nel quadro attuale, non prevedono alcuna compensazione economica adeguata a fronte del divieto imposto, a differenza di quanto accade per altre professioni sanitarie che possono invece esercitare in regime privato. L’ultimo Decreto Milleproroghe ha sospeso temporaneamente il vincolo fino al 31 dicembre 2027, ma la sospensione non è sufficiente: l’attività libero-professionale resta subordinata all’autorizzazione del datore di lavoro, che viene concessa solo in casi rari.

«Vogliamo trasformare una deroga temporanea in una regola strutturale», afferma Catania. «Il vincolo di esclusività deriva da un impianto normativo anacronistico, che non tiene conto dell’evoluzione del sistema sanitario e contrasta con i principi costituzionali di tutela della salute e di libertà di iniziativa economica privata.»

Gli argomenti portati a sostegno della richiesta toccano più piani. Sul piano dell’equità, la norma genera una disparità evidente rispetto ad altri professionisti sanitari che già possono operare in libera professione. Sul piano della qualità, Catania è diretto: «Superare definitivamente il vincolo di esclusività garantirebbe una effettiva equiparazione tra professionisti sanitari, con ricadute positive sia in termini di valorizzazione professionale, sia per la continuità delle prestazioni rese alle persone assistite, sia in termini economici. La possibilità di confrontarsi con diversi contesti lavorativi e organizzativi, acquisire nuove competenze cliniche e comunicative porterebbe un immediato beneficio al servizio pubblico, sostenendo la motivazione e il senso di responsabilità dei professionisti.»

Sul piano dell’offerta, un’apertura strutturata alla libera professione aumenterebbe la disponibilità di prestazioni, contribuendo a ridurre le liste d’attesa senza indebolire il Servizio sanitario nazionale. «Al contrario – sottolinea Catania – rafforzandolo attraverso la piena valorizzazione del capitale umano che lo anima.»

L’appello ai decisori politici è diretto: «Chiediamo un intervento urgente per abolire definitivamente il vincolo di esclusività. Si tratta di un salto culturale richiesto dai tempi e dall’evoluzione delle competenze. Confido che il Parlamento possa ascoltare la voce dei tanti colleghi che appartengono alle professioni di comparto, affinché si arrivi presto a una riforma strutturale che riconosca il valore reale dei professionisti sanitari e contribuisca al miglioramento complessivo dei servizi offerti ai cittadini.»

La petizione è disponibile per la firma online sul sito della Camera dei deputati, accedendo con identità digitale all’indirizzo petizionionline.camera.it.

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Su circa 2 milioni di italiani con una malattia rara, solo il 5% ha accesso a una terapia risolutiva. Gli altri si muovono in un sistema fatto di diagnosi tardive, percorsi frammentati e assenza di alternative terapeutiche riconosciute. È su questo terreno che si misura la distanza tra il paradigma del contenimento della spesa e quello dell’investimento in salute.

L’Italia vanta una infrastruttura regolatoria che è un’eccellenza europea: la piattaforma dei registri di monitoraggio, che consente di gestire accordi economici basati sull’effettiva efficacia del trattamento. Il meccanismo è noto come payment by results, cioè si rimborsa solo quando il farmaco funziona davvero sul singolo paziente. Per le malattie rare, dove i grandi trial randomizzati sono spesso impossibili dato il numero esiguo di casi, i dati diventano l’unica base regolatoria disponibile. «Assumere decisioni sulla base di dati porta sicuramente a decisioni più sostenibili e soprattutto più corrette», ha detto il direttore tecnico-scientifico Pierluigi Russo, sottolineando come il registro AIFA consenta di «pagare soltanto quando il medicinale sta effettivamente funzionando» si tratta di uno strumento che Russo ha definito «certamente un’eccellenza nel contesto europeo».

È su questo impianto che il presidente dell’AIFA Nisticò ha fissato la posizione dell’agenzia sul nodo del prezzo: «Non bisogna solo guardare al costo, ma considerare l’investimento più generale». Gli effetti economici di lungo periodo su ricoveri evitati, progressioni bloccate, carico assistenziale ridotto, entrano formalmente nel meccanismo di formazione del prezzo. «Questi elementi sono molto rilevanti nella valutazione da parte della Commissione e dell’Agenzia specialmente quando andiamo a definire il prezzo del medicinale», ha aggiunto. Non contabilizzarli significa prendere decisioni distorte. A margine del summit, l’AIFA ha annunciato il finanziamento di 19 studi indipendenti per 17,5 milioni di euro, selezionati tra oltre 100 domande pervenute. Lavori in gran parte di fase 2, che coprono anche terapie in stadio preclinico, con una presenza significativa di proposte nel campo delle terapie geniche.

Il documento è stato prodotto a partire del lavoro congiunto di oltre 90 esperti tra istituzioni, associazioni di pazienti, società scientifiche e rappresentanti dell’industria farmaceutica; si articola in otto assi: coordinamento e governance, diagnosi, ricerca, trattamenti, dati sanitari, formazione, presa in carico, transizione assistenziale. La proposta centrale è l’istituzione di un organismo nazionale di raccordo delle strutture afferenti alle Reti di riferimento europee (ERN), oggi prive di una regia interna.

Sul fronte della produzione, la Carta indica lo Stabilimento Chimico Farmaceutico Militare di Firenze come leva strategica per l’autonomia terapeutica nazionale. Un ruolo che il suo comandante, Arcangelo Moro, ha descritto con precisione: «Le grandi aziende farmaceutiche non producono alcuni farmaci. Quando questo non avviene entra in campo il chimico farmaceutico, al quale attraverso AIFA è dato il compito di produrre medicinali che diventano in alcuni casi salvavita». Lo stabilimento ha recentemente potenziato il reparto di infialamento in asepsi, che consentirà a breve di produrre molecole altrimenti irreperibili sul mercato. «Trovare nuove applicazioni per le malattie rare – ha aggiunto Moro – vuol dire trovare soluzioni per le patologie di maggior rischio». La Carta programmatica, il risultato di questa due giorni, sarà portata all’attenzione delle istituzioni europee. Timing non casuale: la revisione del regolamento UE sui farmaci orfani è aperta, e l’Italia, forte di un sistema di registri e accordi economici, vuole sedersi al tavolo con qualcosa di concreto in mano.

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Per la precisione in Italia due milioni di persone coinvolte, alle prese con diagnosi tardive, percorsi frammentati, differenze regionali e accesso non uniforme alle terapie. Il ministro della Salute Orazio Schillaci, intervenuto con un videomessaggio, ha rivendicato il percorso compiuto dal Paese e ha indicato la rotta dei prossimi mesi. «In questi anni abbiamo compiuto tanti passi avanti», ha affermato, sottolineando che l’Italia è diventata «un punto di riferimento a livello europeo nella gestione delle malattie rare». Un posizionamento, ha spiegato, raggiunto grazie agli indirizzi politici del Governo, alla qualità del capitale umano e alla presenza diffusa di centri di eccellenza. Ma la sfida resta garantire diritti concretamente esigibili: il Ministero, ha ribadito Schillaci, continuerà a lavorare perché ogni persona possa ricevere «diagnosi tempestive, cure di qualità, equo accesso a farmaci innovativi» e «tutto il supporto per vivere una vita dignitosa e piena». La Carta di Roma, nelle parole del ministro, non è solo un documento tecnico, ma uno strumento politico per rafforzare il contributo italiano nel dibattito europeo.

Il suo valore sta nella capacità di tenere insieme istituzioni, pazienti, ricerca e clinica: «Ogni volta che c’è confronto e sinergia tra istituzioni, associazioni dei pazienti e mondo scientifico e clinico, creiamo nuove opportunità di innovazione e progresso». È una delle chiavi emerse con più forza dal Summit: le malattie rare non possono essere affrontate da un solo livello istituzionale né da una sola competenza, perché richiedono reti, dati, ricerca, prossimità e continuità assistenziale. Dal Parlamento è arrivato un segnale di attenzione trasversale. Il Sottosegretario Marcello Gemmato ha illustrato i punti di forza e le debolezza del sistema: «Ad oggi solo il 5% dei 2 milioni di italiani con una malattia rara ha una terapia risolutiva. Proprio per questo abbiamo raccolto i contributi di 90 scienziati esperti del settore», riuniti in otto tavoli tematici di lavoro.

Tavoli che hanno prodotto la Carta di Roma 2026: il documento di indirizzo che trasforma il confronto in agenda politica: otto proposte per l’Italia e otto per l’Europa, costruite su governance, diagnosi, ricerca, trattamenti, dati, privacy, formazione, presa in carico e transizione del paziente lungo tutto l’arco della vita. Ancora Gemmato: «L’Italia è il primo Paese in Europa per diagnosi, prese in carico e cura dei pazienti affetti da malattie rare». Da qui, ha aggiunto, la responsabilità di «una funzione di guida» nel contesto europeo. Gli obiettivi dell’Italia, ha aggiunto, sono «la perequazione delle differenze a livello nazionale» e la messa a sistema delle reti di eccellenza, da integrare ulteriormente negli European Reference Networks. «È inammissibile che ci siano anche in tema di malattie rare due Italie che vanno a differenti velocità». Da qui l’urgenza di rendere pienamente operativi strumenti già avviati, dal Piano nazionale malattie rare 2023-2026 alla legge 175, fino al rafforzamento dei registri e della presa in carico territoriale. Francesco Zaffini, presidente della Commissione Sanità, Lavoro e Previdenza sociale del Senato: «Il grado di efficacia di queste politiche» e «il grado di puntualità» con cui vengono attuate «misurano in sintesi la civiltà di una nazione».

Per Zaffini, un paziente con malattia rara deve avere diritto a essere seguito e curato in modo pari a chiunque altro; non possono essere né «il codice di avviamento postale» né «il numero dei casi» a determinare il livello dell’assistenza ricevuta. Il ministro dell’Università e della Ricerca Anna Maria Bernini ha portato il dibattito sul terreno dell’innovazione scientifica e tecnologica. Per le malattie rare, ha detto, la priorità è «continuare a finanziare la ricerca», unendo competenze tecniche e contenuti clinici. Il perimetro indicato dalla ministra comprende intelligenza artificiale, tecnologie quantistiche, capacità di calcolo ad alte prestazioni, terapie geniche e farmaci a RNA. L’obiettivo è accelerare diagnosi precoci, nuove cure e percorsi sempre più personalizzati: «Tutto quello che si può fare si sta facendo», ha affermato Bernini, richiamando la necessità di formare nuovi professionisti e adottare strumenti in grado di arrivare a «un percorso di cura sempre più mirato e tarato sulla persona». Il Summit ha dato voce anche all’Intergruppo parlamentare per le malattie rare e oncoematologiche.

Elisabetta Gardini ha riassunto il nodo con una formula efficace: «Le malattie sono rare, ma i pazienti sono tanti». Orfeo Mazzella ha richiamato il tema del sommerso diagnostico e della necessità di affiancare ai codici di esenzione gli ORPHAcode nei registri nazionali. «Gran parte del sommerso di chi non ha ancora un codice di esenzione ci sfugge», ha avvertito, indicando come priorità la chiusura dell’architettura attuativa della legge 175. «Un paziente non può dipendere dal codice di avviamento postale o dal codice di esenzione», ha aggiunto. Maria Elena Boschi ha invece insistito sul credito d’imposta per la ricerca: «Dobbiamo investire e stimolare la ricerca», perché nei prossimi anni arriveranno molti nuovi farmaci e serviranno professionisti in grado di accompagnarne l’utilizzo. La dimensione europea è stata un altro asse portante del Summit.

La vicepresidente del Parlamento europeo Antonella Sberna, il ministro della Salute di Cipro Neophytos Charalambides e la rappresentanza della Commissione europea hanno collocato il lavoro italiano dentro una cornice più ampia. Le malattie rare, per definizione, chiedono massa critica: nessun Paese può avere da solo tutte le competenze, tutti i dati e tutte le casistiche necessarie. Per questo la Carta di Roma propone di rafforzare le European Reference Networks, armonizzare screening neonatale e diagnosi precoce, sostenere programmi dedicati ai pazienti senza diagnosi, promuovere registri interoperabili e regole comuni per la condivisione sicura dei dati. Anche le Regioni hanno portato nel confronto il tema della sostenibilità.

Il presidente del Lazio Francesco Rocca ha proposto di inserire la spesa per terapie innovative nella voce degli investimenti e non in quella della spesa corrente. «Questo spostamento ci aiuterebbe a costruire i nostri bilanci e la nostra programmazione sanitaria in maniera differente», ha spiegato, perché l’avanzamento della ricerca renderà sempre più necessario l’accesso a farmaci innovativi e terapie geniche capaci di dare risposte personalizzate. L’Italia ambisce al ruolo di laboratorio europeo di governance sulle malattie rare, che la porrebbe in una posizione di guida UE su questi dossier. Non solo per la nostra qualità dei centri clinici e della ricerca, ma per la capacità di trasformare conoscenze disperse in rete, percorsi, diritti e responsabilità istituzionali. Ora la prova sarà l’attuazione della Carta di Roma, che indica chiara una direzione. Governo, Parlamento, Regioni e comunità scientifica dovranno darle continuità. Perché la rarità di una patologia non può mai diventare rarità di diritti.

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Garantire una sostenibilità economica sempre maggiore, equità di accesso e una migliore organizzazione dei servizi nella gestione delle malattie rare. È questa una delle principali sfide emerse dal Primo Summit per le Politiche sulle Malattie Rare, svoltosi a Roma presso il Ministero della Salute il 15 e 16 giugno.

Una sfida che non riguarda soltanto la gestione clinica, ma l’intero perimetro dei costi diretti e indiretti, il ruolo dei caregiver e l’effettiva applicazione dei codici di esenzione. Sul piano economico, il primo dato strutturale riguarda la natura stessa della spesa. Le malattie rare coinvolgono circa due milioni di persone in Italia e il costo più rilevante non è rappresentato esclusivamente dall’assistenza sanitaria diretta, ma anche da quello “nascosto”: anni di diagnosi mancate o errate, esami ripetuti e difficoltà di accesso al sistema sanitario. È proprio questa frammentazione a generare inefficienze sistemiche che si riflettono anche sulla spesa pubblica.

A rendere ancora più complessa la gestione delle malattie rare contribuisce il carattere cronico di molte di queste patologie, che richiedono percorsi assistenziali lunghi e multidisciplinari. Una programmazione efficace delle risorse, unita a diagnosi precoci e a una maggiore integrazione tra ospedale e territorio, rappresenta quindi un investimento capace di generare benefici sia per i pazienti sia per la sostenibilità complessiva del sistema sanitario.

In questo quadro si inserisce la riflessione di Alessio Nardini, direttore generale della Direzione dei corretti stili di vita e dei rapporti con l’ecosistema del Ministero della Salute. «Nel panorama europeo l’Italia rappresenta un’eccellenza. Effettuiamo già screening su 49 patologie e il Governo ha deciso di implementare l’evoluzione dei test attraverso la Next Generation Sequencing, che consentirà di individuare l’insorgenza di patologie rare anche in persone adulte che non hanno ancora ricevuto una diagnosi. Le prossime sfide saranno l’ampliamento degli screening neonatali estesi e il continuo investimento nelle nuove tecnologie».

Il tema dei caregiver rappresenta il secondo grande asse economico del sistema. In assenza di una diagnosi tempestiva e di una presa in carico strutturata, il peso dell’assistenza ricade in larga misura sulle famiglie. Tutto questo si traduce in costi indiretti significativi: perdita di reddito, riduzione della partecipazione al mercato del lavoro e un carico assistenziale continuativo.

A ciò si collega il tema del codice di esenzione per malattie rare, uno strumento fondamentale per garantire l’equità del Servizio sanitario nazionale. Sebbene le malattie rare siano formalmente incluse nei Livelli essenziali di assistenza (Lea), la loro applicazione concreta presenta ancora forti disomogeneità territoriali. Il risultato sono differenze nell’accesso ai servizi, nei tempi di diagnosi e nella qualità della presa in carico.

Come ha ricordato Maria Luisa Scattoni, direttore del Centro Nazionale Malattie Rare dell’Istituto Superiore di Sanità, la priorità è costruire una rete stabile tra centri di eccellenza e territorio. «Occorre colmare il gap assistenziale presente non solo nel nostro Paese, ma in tutta Europa. È necessario costituire una rete di centri dedicati ai pazienti senza diagnosi e rafforzare l’assistenza territoriale a partire dai primi livelli di cura, collegando i centri di eccellenza e gli Irccs all’intero territorio nazionale. La presa in carico delle persone con malattia rara deve essere globale e olistica: non solo sanitaria, ma anche sociale, educativa e lavorativa».

«Con il nuovo Comitato Nazionale Malattie Rare 2026-2029» ha concluso Maria Grazia Privitera, dirigente sanitario della Direzione generale dei corretti stili di vita e dei rapporti con l’ecosistema del Ministero della Salute, «sarà istituita una sezione specificamente dedicata alla transizione. Servono collaborazione, confronto e partecipazione per accompagnare i giovani con malattie rare dal setting assistenziale pediatrico a quello dell’età adulta. Questo percorso richiede una responsabilità condivisa tra tutti gli attori coinvolti: medicina territoriale, pediatri di libera scelta, medici di medicina generale, servizi sanitari e centri di riferimento regionali. Per affrontare le malattie rare è indispensabile il contributo di tutti».

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L’iniziativa si inserisce in un contesto che rende sempre più urgente il tema della prevenzione. In Italia circa 2 milioni di bambini e adolescenti tra i 3 e i 17 anni vivono una condizione di eccesso di peso, pari a un ragazzo su quattro. Un fenomeno che rappresenta una delle principali sfide di salute pubblica e che rischia di accompagnare molti giovani anche nell’età adulta, aumentando il rischio di sviluppare patologie croniche e compromettendo la qualità della vita.

Il volume affronta temi come alimentazione, attività fisica, sonno, benessere psicologico ed equilibrio emotivo attraverso racconti illustrati, approfondimenti divulgativi e contenuti interattivi pensati per coinvolgere bambini e famiglie. Le 10mila copie stampate saranno distribuite gratuitamente nella seconda metà di giugno a bordo dei treni Intercity e nelle principali FRECCIALounge d’Italia, con l’obiettivo di portare la cultura della prevenzione fuori dai contesti tradizionali e raggiungere i cittadini nei luoghi della vita quotidiana.

Nel corso dell’evento, il vicepresidente della Camera Giorgio Mulè ha sottolineato la necessità di costruire una responsabilità collettiva attorno alla salute delle nuove generazioni. «La salute delle nuove generazioni non si tutela solo nei contesti sanitari tradizionali: è una responsabilità condivisa, che chiama in causa le famiglie, la cultura, le istituzioni», ha affermato. Mulè ha ricordato come oggi un ragazzo su quattro sia in eccesso di peso e come la prevenzione debba diventare parte integrante della vita quotidiana, attraverso strumenti capaci di parlare ai più giovani in modo efficace e coinvolgente.

Un messaggio condiviso anche dal vicepresidente del Senato Gian Marco Centinaio, che ha evidenziato il valore dell’educazione e della sensibilizzazione come strumenti fondamentali per promuovere stili di vita più sani e costruire una maggiore consapevolezza sui temi della salute fin dall’infanzia.

Sul fronte sanitario, Jens Pii Olesen, General Manager Italia di Novo Nordisk, ha ricordato come l’obesità infantile e adolescenziale rappresenti una delle più importanti sfide di salute pubblica del nostro tempo. «I numeri ci raccontano la dimensione del problema, ma dietro ogni dato ci sono bambini, ragazzi e famiglie che meritano attenzione e supporto», ha dichiarato. Olesen ha inoltre sottolineato che gli effetti dell’obesità vanno oltre l’ambito strettamente sanitario, incidendo sul benessere psicologico, sulle opportunità educative e sulla partecipazione alla vita sociale delle persone.

Secondo Olesen, le evidenze scientifiche dimostrano la necessità di intervenire precocemente attraverso programmi di prevenzione ed educazione alla salute. «Investire nella salute delle nuove generazioni significa investire nel futuro della società», ha concluso, spiegando come iniziative di questo tipo possano contribuire a diffondere maggiore consapevolezza e una cultura della prevenzione duratura nel tempo.

Attraverso il linguaggio del fumetto e una narrazione pensata per i più giovani, “Salute, Pinocchio! Il corpo in equilibrio” punta così a trasformare l’educazione sanitaria in un’esperienza accessibile e coinvolgente, promuovendo il rispetto per ogni persona e la consapevolezza che la salute si costruisce giorno dopo giorno attraverso piccoli comportamenti quotidiani.

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